全国首款基因治疗药物获批上市：注射一次可治疗中重度血友病B

近日，国家药品监督管理局通过优先审批程序，允许上海新致医药科技有限公司研发的基因治疗药物波哌达基注射剂(商品名:新九凝)上市。

作为中国第一种批准的基因治疗药物，该产品可以治疗中度和重度血友病B成年患者，这意味着2025年上海市迎来了第三种国产一级创新药物的出现。

血友病B是由凝血因子引起的Ⅸ遗传性出血性疾病缺乏，传统的治疗方法要求患者终身依赖凝血酶原复合物或凝血因子Ⅸ静脉输液替代疗法。

这种频繁的治疗不仅增加了患者关节结构和功能损伤的风险，而且增加了致残率，还伴随着感染和血栓形成等并发症的风险，给患者的家庭带来了沉重的经济负担。

新九凝选择了嗜肝重组腺相关病毒的创新工程改造(rAAV)媒介技术，通过优化人体凝血因子Ⅸ将基因传递给患者的肝细胞，利用宿主细胞不断表达和分泌F，促进凝血活性Ⅸ。

这种疗法的突破在于，患者只需接受一次注射即可获得潜在的治愈效果，彻底摆脱定期治疗的麻烦。这一创新不仅为中重度血友病B患者提供了新的治疗选择，而且有望显著提高患者的生活质量，大大减轻个人和医疗保险体系的经济负担。