新的治疗卡波西样血管内皮瘤的方案被揭露

3月17日，四川大学华西医院儿科教授吉毅团队在《美国皮肤科学会杂志》上发表了一篇研究论文。作为世界上第一个不同剂量的西罗莫司治疗卡波西样血管内皮瘤的研究(KHE)随机对照临床试验为优化KHE治疗方法提供了重要的循证证据，具有重要的临床表现。

KHE是一种罕见的血管肿瘤，可引起凝血功能障碍、肌肉骨骼疼痛和活动受限，严重者甚至危及生命。研究小组过去发现，西罗莫司联合激素可以有效治疗严重的KHE，并被国际共识推荐为一线治疗药物。

然而，关于西罗莫司的最佳治疗剂量仍然存在争议。血药谷浓度在临床上一般保持在10-15 ng近几年来，小剂量西罗莫司(1010)可以有效地控制病情。 ng/mL)由于其潜在的疗效和更好的安全性，它受到重视，但缺乏高质量的临床证据。团队前期的聚集分析也发现，西罗莫司的剂量与不良反应密切相关，剂量高。(≥10 ng/mL)可以显著提高呼吸道感染、口腔粘膜炎等不良反应的发生率，影响病人的耐受能力。

基于以上背景，研究小组与全国5家医疗中心联合开展了多中心、随机对照临床试验。研究结果表明，小剂量组的疗效不亚于高剂量组，两组在生活质量评分和疾病后遗症发病率上没有显著差异。整体不良反应和严重不良事件的发生率相似，但小剂量组的呼吸道、皮肤和粘膜不良反应明显减少。