5月28日，中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)研究员张磊团队在新英格兰医学杂志网上发表的一项研究发现，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性血小板减少症(ITP)安全可靠，同时具有见效快、疗效持久的双重优势，为此类疾病的治疗提供了突破性的创新战略。

ITP是一种自身免疫性疾病，其特征在于抗体介导的血小板损伤和血小板生成不足，导致出血风险增加。

数据显示，儿童ITP的年发病率约为1.9-6.4/10万，这是儿童获得性血小板减少症最常见的原因。虽然大多数儿童在治疗后可以自发缓解，但由于反复复发，仍有一些儿童需要通过利妥昔单抗、血小板生成素受体激动剂、脾切除术和免疫抑制剂进行二线治疗。

由于缺乏儿童前瞻性临床试验的证据，选择合适的二线治疗方案仍然具有很大的挑战性。CD38单抗在成人ITP治疗中表现出良好的疗效和安全性，但仍缺乏儿童临床研究的证据。

据报道，该研究是一项开放标签、单臂和第二阶段临床试验，包括20例标准ITP一线糖皮质激素治疗失败(无效，或无法维持或复发疗效)的持续或慢性儿童ITP患者，并且至少接受了指南规定的ITP二线治疗失败。入组患者接受达雷妥尤单抗治疗，剂量为16 mg/kg，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性ITP的安全性和有效性，每周一次，共8次。

结果表明，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性ITP具有良好的安全性。最常见的与治疗有关的不良事件包括输液相关的反应(35%)和上呼吸道感染(30%)，主要是1级或2级。最常见的输液相关反应包括皮疹(15%)，其次是咽部不适(10%)和呕吐(10%)。输液反应仅限于第一次输液，可以通过降低输液速度、暂停输液或使用抗过敏药物(如糖皮质激素)得到有效控制。当支原体感染和治疗时，一名儿童发生了三级不良事件。

在疗效方面，达雷妥尤单抗治疗儿童复发/难治性ITP迅速有效且持久。在8周的治疗期内，90%的患者达到了血小板计数≥50×109/L，并且第一次血小板计数≥50×109/L的中间时间只有一周。亚组分析显示，在过去利妥昔单抗治疗失败或复发的患者中，高达86%的患者在8周的治疗期间实现了血小板计数≥50×109/L。经过24周的研究，达到了血小板计数≥30×109/L和≥50×109/L的中位累积缓解持续时间分别为20.5周和19周。到第24周，50%的患者保持持续反应，相当于现有的二线治疗方案。

据悉，该研究首次对达雷妥尤单抗在儿童复发/难治性ITP中的安全性和疗效进行了前瞻性评估，发现达雷妥尤单抗具有早期反应率高、效果快、反应持久等多重优点，具有良好的安全性，为CD38单抗在儿童ITP治疗领域的应用提供了循证学依据，也为未来的研究和临床实践提供了重要方向。这种新的治疗方法的推广和普及有望为儿童ITP患者的治疗模式带来突破。