全国首例！治疗一个月后，帕金森病患者身体回复灵活

4月8日，在第29个世界帕金森病日前夕，中国首例接受GCP级自体干细胞移植治疗的帕金森病患者首次出现在上海交通大学医学院附属瑞金医院(以下简称瑞金医院)科普活动现场，首次与公众分享其阶段性康复体验。

患者沈女士66岁，已患病14年。她尝试了单一药物控制和各种药物合用的治疗方法，但仍然无法阻止疾病的进展，并出现了严重的并发症。今年3月1日，她在瑞金医院接受了创新的治疗——通过微创手术，将诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植到大脑中。这是中国第一次将这种细胞治疗技术应用于帕金森病的临床实践，沈女士也成为中国第一个在国家美国食品药品监督管理局批准的临床试验中接受自体干细胞治疗的帕金森病患者。

手术醒来后，沈女士可以在床上活动，第二天就可以下床了。到目前为止，沈女士已经可以独立行走一整天了。“接受干细胞治疗后，我的睡眠质量明显提高。我睡得很快，一觉可以睡6个小时。我僵硬的手脚比以前更灵活，每天都能感受到轻微的进步。虽然恢复过程需要耐心，但“一天比一天好”的状态让我充满希望。”沈女士分享道。

这次手术的背后，是瑞金医院神经内科主任刘军团队与中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员陈跃军团队共同研发了三年。UX-DA001注射剂。这种疗法需要收集患者的血液细胞，将细胞诱导到体外具有分化潜力的多巴胺前体细胞，然后精确移植到患者大脑的特定区域。该技术于2024年12月获得国家美国食品药品监督管理局临床试验许可后，于2025年正式启动。

外科医生、瑞金医院主任医生李殿友表示:“移植细胞将在未来3-6个月逐渐成熟，并与现有神经网络建立联系，并根据需要释放多巴胺。与传统药物治疗相比，这种‘细胞替代’疗法有望实现功能性治愈。”

目前，帕金森病的治疗主要是药物控制，但药物治疗5年后，药效容易波动，无法阻止疾病的进展。对于一些患者来说，脑深部电刺激(DBS)脑区活动通过植入电极调节，可以在一定程度上改善运动障碍，但是需要长期的参数调节，一些病人的疗效也逐渐下降。

“这次采用的细胞移植治疗方案为中后期患者提供了新的治疗思路。”刘军表示，目前，该疗法已被中美两国批准进行临床试验，第一个受试者的成功也为后续研究奠定了基础。团队将继续观察移植细胞的整合，并按计划逐步扩大受试者的规模。