CRISPR家族功能最全面的技术首次治愈人类

一种被称为主导编辑的前沿基因编辑技术首次能够治疗人类，这意味着CRISPR家族功能最全面的“成员”首次出现在医学领域。

接受治疗的人是一个18岁的年轻人，患有罕见的免疫疾病。研究人员制定了这种治疗方案，以纠正慢性肉芽肿的突变。这是一种危险的疾病，会使包括中性粒细胞在内的各种免疫细胞失去功能。

五月十九日，美国生物技术公司Prime Medicine公布了研究结果。经过一个月的治疗，这个青少年没有出现严重的副作用。此外，这种疗法似乎恢复了患者三分之一中性粒细胞中的关键酶功能，可以显著增强他的免疫系统。这项研究还没有在同行评论的期刊上发表。

Annaritaritaritarita，法国内克尔儿童医院研究基因治疗 Miccio没有参与这项研究。他坦言：“这是一种有望治愈难治性疾病的方法，Prime 在小鼠身上，Medicine的研究成果令人鼓舞。从长远来看，他们花费了大量的精力来制定一个非常有效的完美策略。

但是Miccio补充说，现在确定这种疗法是否成功还为时过早。需要6个月到1年的时间才能确定编辑后的干细胞正在“健康成长”。

虽然有这些早期成功的迹象，Prime 然而，Medicine宣布，这种名为PM359的疗法将不会自行开发，而是在公司外部继续探索PM359的临床开发方案。

Prime 美国布罗德研究所化学生物学家刘如谦说，这一决定反映了基因编辑疗法对非常罕见疾病开发的严峻现实。“科学取得了巨大的进步，许多患者将从这些基因编辑疗法中受益。”他说:“但归根结底，这不仅是一个科技问题，也是一个金钱问题。”

目前市场上唯一的基因编辑疗法是基于CRISPR-Cas9治疗两种血液疾病——镰状细胞病和β-地中海贫血的方法。这一疗法每剂费用超过200万美元，在美国和英国的推广速度很慢。

然而，除了经典的CRISPR-Cas9之外，一系列优化的基因编辑技术有望提供许多治疗选择。美国南加州大学凯克医学院的Joseph Hacia说："这就像升级你的智能手机系统一样。新版本不断推出，工具也不断完善。"

一些临床试验正在使用另一种基因编辑技术，这种基因编辑技术被称为碱基编辑。5月15日，美国费城儿童医院的研究人员报告称，第一次使用碱基编辑技术为一名致命代谢紊乱的婴儿设计了定制疗法。

与CRISPR-Cas9或碱基编辑相比，本研究的主导编辑更加通用和可预测，并能以可编程的方式重写、插入或删除DNA片段。

Prime Medicine的治疗方法包括取出一个人的血干细胞，编辑后再引入身体。这个过程增强了治疗的成本和复杂性——治疗必须对每个接收者进行新鲜的治疗，他们必须提前接受艰苦的化疗计划，以杀死任何剩余的原始干细胞，为编辑后的干细胞腾出空间。

Miccio表示，一些公司已经放弃了从人体内取出细胞进行基因编辑的治疗，进而支持更简单的直接进入人体的方法。刘如谦说，他的实验室越来越重视可以替代整个基因的技术，这样在特定基因中携带任何突变的人都可以用同样的治疗方法进行治疗。

Prime Medicine表示，该公司将继续开发主导编辑疗法，但将重点放在那些可以直接进入人体的疗法上。它包括治疗囊性纤维化和两种潜在的肝胆疾病方法。